非典型溶血性尿毒症综合征是一种罕见、危重、进行性加重的凶险疾病。该病急性期死亡率高，发展为终末期肾衰竭比例也高，一旦确诊，24小时内应积极进行血浆输注，重者血浆置换治疗。

 

 

    11日，又一款罕见病创新药宣布在中国上市。该款药物在中国已被获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征。

 

　　阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，其特征是补体介导的溶血(红细胞破坏)。阵发性睡眠性血红蛋白尿症可发生在任何年龄阶段，该疾病好发于青壮年，溶血最具破坏性的后果是形成血栓，损伤器官并导致死亡。而非典型溶血性尿毒症综合征是一种罕见、危重、进行性加重的凶险疾病。该病急性期死亡率高，发展为终末期肾衰竭比例也高，一旦确诊，24小时内应积极进行血浆输注，重者血浆置换治疗。

 

　　随着国家对罕见病群体重视程度日益提高，罕见病研究、诊疗和药品研发供应、医疗保障体系等多项事业进展巨大。此次上市的C5补体抑制剂依库珠单抗，由瑞颂制药研发，通过选择性抑制末端补体C5蛋白质的激活来发挥作用。目前，美国、欧盟和日本等市场批准其用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症，非典型溶血性尿毒症综合征，抗乙酰胆碱受体抗体阳性的全身型重症肌无力成人患者等。

 

　　阿斯利康全球执行副总裁、国际业务及中国总裁王磊表示：“罕见病是全球面临的重大健康课题，未来阿斯利康也将继续支持各方合作伙伴探索多层次保障模式，助力减轻罕见病患者的医疗负担，提升医疗保障权益。”

编辑：涵雨

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