医院开创性的基因治疗旨在使患者摆脱血液疾病 治愈方法真的就在眼前吗?

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　　克林特和艾莉萨芬利森的领养女儿—9岁的艾达和12岁的莉莉—出生时患有致命的血液疾病,是西海岸第一批接受加州大学贝尼奥夫儿童医院提供的新基因治疗的患者。

　　已经,艾达在接待她10周后感觉好多了干细胞移植.莉莉上周开始治疗。两者都有90%的机会获得永久治疗。

　　"这是科学,也是一个奇迹,"他们的母亲艾莉萨(alissa)说,她坐在他们位于奥克兰市中心的客人家的小院子里,远离他们位于蒙大拿州卡利斯佩尔的小镇。

　　孩子出生时地中海贫血中国常见的遗传性红细胞疾病。无法创造正常血液细胞,他们每隔21天需要6小时的输血,这是一种带有风险且需要持续监测的强烈治疗。

　　由于中国的孤儿院不能提供治疗,这两个女孩注定要活得很短。

　　然后,他们的家人发现,UCSF的奥克兰医院是美国三个地点之一。提供治疗的初步测试。既然Zynteglo已获得FDA的批准,这家医院是全国15个获准提供护理的医院之一。斯坦福的露西尔帕卡德儿童医院,洛玛琳达大学儿童医院和西雅图儿童医院也将提供治疗。

　　这种治疗是一次性的治疗,通过使用一个工程病毒将一个健康的基因注入患者细胞。这与CRISPR不一样,它使用基因编辑来修正现有的基因。这一程序仍在审查中,尚未获得林业发展局的批准。

　　"治疗的重点是停止输血,"博士说。马克沃尔特斯是一名血液学家,也是医院儿科血液和骨髓移植项目的负责人。沃尔特斯将跟踪这些女孩和其他患者15年,看看是否存在长期并发症,或者他们是否没有疾病,是否可以被认为是真正治愈的。其他的病人在医院里。

　　地中海白细胞贫血是由血红蛋白基因上的单一突变引起的,血红蛋白是红细胞中携带氧气进入组织的蛋白质。儿童会患上危及生命的贫血。它们既不能长胖也不能正常生长。它们的器官受损。

　　通过解决潜在的遗传问题,新的治疗方案希望能为大约1,300-1,500名患者提供治疗其他简单的遗传疾病的可能性。

　　科学家说,这种方法将是21世纪医学的一个重要组成部分。据估计,全世界有4亿人受到单一基因突变造成的7000种疾病之一的影响。新一代的

　　沃尔特斯说:"这是一个令人难以置信的激动人心的时刻,因为我们掌握了有关基因的知识,然后掌握了如何修复基因。"

　　"这只是我们用基因疗法治疗的一种疾病,"他说。"还有很多工作要做。我们在遗传学上学到的所有经验都将成为现实。"

　　这些定制的治疗方法仍然具有挑战性,而且非常昂贵。位于马萨诸塞州的生物科技公司蓝鸟生物公司生产的zynteglo,单用小瓶要花费280万美元,使之成为世界上最昂贵的药物之一。

　　但是,在没有持续护理的情况下,一生都能省钱,这可能花费数百万美元。

　　阿达首先接受了治疗。从开始到结束,整个过程花了四个月。

　　首先,她的干细胞是从血液中采集的。用一种病毒,健康的血凝素基因被插入这些收集的细胞,然后培养三个月。

　　化疗杀死了她骨髓中的坏干细胞,为新的健康细胞腾出了空间。她的头发掉了。细胞注入了她的体内,并在她的骨髓中找到了它们的家。他们现在开始泵出正常的血红蛋白。

　　这种方法的优点是患者不会拒绝自己的治疗骨髓.当外来细胞攻击人体组织时,不会有危险的并发症。

　　阿达有生以来第一次不需要输血。虽然她的血红蛋白水平在一年内不会完全稳定,但随着疾病的消失,她的勇气正在出现。

　　莉莉的治疗因细胞制造错误而推迟,现在已经开始。这是一个巨大的失望,因为女孩们不能在一起接受治疗。而不是在奥克兰呆四个月,家里人必须在这里呆八个月。

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