罕见病药品频遭"断供" 如何破解罕见病用药难这一世界性难题？

　　近期，一款罕见病特效药“唯铭赞”将退出我国市场，引起社会关注。记者调研了解到，尽管近年来我国罕见病药品可及性明显增强，但自主供给依然不足，引进力度也不够，类似“断供”问题频出。

　　面对罕见病诊治的世界性难题，如何破解罕见病用药保障之困事关罕见病患者健康权益。记者进行了采访调研。全球已知的罕见病有7000多种，我国现有各类罕见病患者超过2000万人。由于患者少、罕见病药品研发难度大、投入高、周期长，一直难以满足患者临床需求。在世界范围内，只有不到5%的罕见病有药可治。他们的治疗过程十分不易，不仅用药昂贵，还时常遇到药品“断供”。

　　罕见病“用药难”，是横在全球罕见病患者面前的一大难题。多位受访专家告诉记者，罕见病患者多次遭“断供”，说明我国罕见病药品供给不足，类似情况折射出两方面问题：

　　一方面，我国药企研发意愿不足。专家表示，罕见病种类繁多但群体“小众”，导致药物研发成本高昂但市场容量小，而且开展临床试验较为困难，因此药企普遍不愿将其作为研发重点甚至放弃研发。渤健生物科技(上海)有限公司相关负责人黄哲表示，一些发达国家会对罕见病等创新药研发实施激励，而我国相关支持有所不足，导致国产罕见病药品研发较为滞后。

　　专家指出，推进罕见病药物研发十分紧迫，要加强罕见病药物基础研究和临床转化研究，倡导制药企业积极投入罕见病药物研发。

　　此外，受访医疗专家建议，可充分发挥中国罕见病联盟等专业机构力量，更好推动罕见病研究，切实维护罕见病患者健康权益，为建设健康中国贡献力量。

　　另一方面，国外企业进入我国市场积极性有待加强。记者了解到，基于我国2018年发布的《第一批罕见病目录》中的121种罕见病，在我国上市的药物不多，涉及目录中的罕见病病种也不多。

　　如何破解罕见病“断药危机”?受访专家表示，多年来我国各有关部门和方面加强罕见病研究、诊疗和药品研发供应，完善罕见病医疗保障体系，取得良好成效。但罕见病诊疗及管理是一项庞大复杂的系统工程，关注罕见病，就要在关键举措上下功夫，聚焦罕见病患者急难愁盼，提高罕见病创新药可及性，探索多种形式的用药保障模式，让更多罕见病患者获得更好关爱。